ทำความรู้จักเทคโนโลยีปรับแต่งพันธุกรรม “คริสเปอร์-แคสไนน์” ซึ่งเป็นนวัตกรรมทางการแพทย์ใหม่ ที่กองทุน PWIN ของ บลจ. ฟิลลิป กระจายการลงทุนในขณะนี้
แม้การรักษาโรคด้วยพันธุกรรมบำบัดแบบดั้งเดิมจะประสบปัญหาต่างๆ มากมายตลอดหลายทศวรรษที่ผ่านมา แต่ในที่สุด นักวิทยาศาสตร์ก็สามารถคิดค้นยาสำหรับรักษาโรคทางพันธุกรรม จนได้รับอนุญาตให้ผลิตและจำหน่ายในเชิงพาณิยช์ในปีนี้ได้แล้ว ได้แก่ ยาโซลเจนส์มา (Zolgensma) ของบริษัทเวชภัณฑ์ชั้นนำ โนวาร์ทิส (Novartis (NYSE: NVS)) จากประเทศสวิตเซอร์แลนด์ และยาซินติโกล (Zynteglo) ของบริษัท บลูเบิร์ด ไบโอ ( (bluebird bio (NASDAQ: BLUE)) โดยอาศัยการนำยีนที่ปกติเข้าสู่เซลล์ของผู้ป่วย เพื่อทดแทนยีนที่มีความบกพร่องในการควบคุมการสังเคราะห์โปรตีน
อย่างไรก็ดี เทคโนโลยีล้ำสมัยซึ่งใช้ในการแก้ไขดัดแปลงพันธุกรรม “คริสเปอร์-แคสไนน์” (CRISPR-Cas9) ที่พัฒนาขึ้นโดยคริสเปอร์ เธอราเพอติคส์ (CRISPR Therapeutics ( NASDAQ: CRSP)) เอดิทาส มิดิซีน (Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)) และอินเทลเลีย เธอราเพอติคส์ (Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)) ได้เข้ามาสร้างความฮือฮาในวงการพันธุกรรมบำบัดเป็นอย่างมากในช่วงสองสามปีมานี้ ความพิเศษเบื้องต้นของเทคนิคนี้ คือ แพทย์สามารถนำส่งยีนเข้าสู่ตำแหน่งบนจีโนมได้อย่างจำเพาะเจาะจง ส่วนความพิเศษยิ่งไปกว่านั้น คือ เป็นระบบที่สามารถกำจัดยีนที่ก่อปัญหาทิ้งไป และปรับแต่งเฉพาะยีนที่กลายพันธุ์ให้กลับมาทำงานได้เป็นปกติ ซึ่งในข้อหลังนี้ อาจยังไม่เห็นผลชัดเจนด้วยวิธีพันธุกรรมบำบัดแบบดั้งเดิม
การรักษาผู้ป่วยด้วยเทคนิคคริสเปอร์-แคสไนน์ค่อนข้างประสบผลสำเร็จเป็นอย่างดีในขั้นการศึกษาทดลองทางคลินิก (clinical trial) ทำให้นักลงทุนเริ่มเห็นความคืบหน้าของการทดลองใช้เทคนิคดังกล่าวกับมนุษย์เป็นครั้งแรก เมื่อบริษัทคริสเปอร์ เธอราเพอติคส์ และเวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคัล (Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX)) เปิดเผยผลการรักษาผู้ป่วยครั้งแรกด้วยเทคนิคคริสเปอร์-แคสไนน์ (CTX001) ในผู้ป่วยสองรายที่มีความผิดปกติของฮีโมโกลบิน
โดยผู้ป่วยรายแรกเป็นโรคโลหิตจางที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ในกลุ่มเบต้าธาลัสซีเมีย (beta thalassemia) ก่อนการรักษาด้วย CTX001 เขาต้องรับการถ่ายเลือดเป็นประจำปีละ 16.5 ครั้งตลอดสองปีที่ผ่านมา แต่หลังจากรักษาไปได้ 9 เดือน ผู้ป่วยไม่ต้องรับการถ่ายเลือดอีก และร่างกายยังผลิต ฟีตัลฮีโมโกลบิน (fetal hemoglobin) ซึ่งเป็นหน่วยยีนที่แพทย์นำส่งเข้าไปในเซลล์ของผู้ป่วยได้ในปริมาณมากขึ้นอีกด้วย
ส่วนผู้ป่วยรายที่สองเป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว ( sickle cell disease) ก่อนเข้ารับการรักษา มีอาการเจ็บปวดจากการตีบตัวของหลอดเลือด 7 ครั้งต่อปีในช่วงสองปีมานี้ แต่เมื่อรับการรักษาด้วย CTX001 ไปได้ 4 เดือน อาการปวดได้หายไป และร่างกายสามารถสร้างฟีตัลฮีโมโกลบินได้เช่นเดียวกับผู้ป่วยรายแรก
Source : https://www.nasdaq.com/…/crispr-vs.-gene-therapy-round-1%3A…
กองทุนเปิดฟิลลิปเวิลด์อินโนเวชั่น (PWIN)
สั่งซื้อหน่วยลงทุนครั้งแรกและครั้งถัดไป ขั้นต่ำ 1,000 บาท
รายละเอียดเพิ่มเติม https://www.phillipasset.co.th/pwin-data
สนใจข้อมูลเพิ่มเติม ติดต่อ บลจ. ฟิลลิป
หรือติดต่อที่ปรึกษาการลงทุน โทร. 089-199-3466
No Comment